Опубликованное в номере журнала New England Journal of Medicine за 1 февраля- обновленные результаты глобального клинического исследования противораковой терапии Т-клетками, с применением препарата tisagenlecleucel-Ttisagenlecleucel, для лечения высоко опасной формы острого лимфобластного лейкоза, разработанной специалистами Пенсильванского университета, показали высокий процент постоянной ремиссии, а основная часть побочных эффектов оказалась временной и обратимой. 

На основе предыдущих результатов, В августе прошлого года, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило использование препарата tisagenlecleucel-T под маркой Kymriah для детей и молодежи до 25 лет. Коммерциализацией препарата занимается корпорация Novartis. Это было первое разрешение, которое FDA выдало генной терапии, а также первое, которое получила терапия клетками CAR-T, химерными антигенными рецепторами Т-клеток. Исследование, финансируемое Novartis, проходило в 25 медицинских центрах 11 стран мира.

Терапия химерными рецепторами антигена T (CAR-T) генетически модифицирует иммунные клетки пациента, чтобы заставить их искать и убивать клетки лейкемии (рак кров) . Этот метод был разработан командой под руководством Карла Джона из Медицинской школы Перельмана в Университете Пенсильвании. Команда сотрудничает с Детской больницей Филадельфии (CHOP), первое учреждение использующий этот метод, для лечение детей по диагнозу лейкемия.

Из 75 пациентов младше 25 лет, проходивших испытания, у 61 пациентов (81%) был зафиксирован отклик на лечение в виде полной ремиссии. Рецидивы спустя полгода отсутствовали у 80% из этих 81% пациентов, а через год — у 59%. Общий процент выживаемости составил у всех 75 больных 90% в первые полгода и 76% — к концу года, сообщает EurekAlert.

[ad id=»4658″]

«Расширенное глобальное исследование терапии Т-клеток ТАР дает нам дополнительные доказательства того, насколько эффективно это лечение для наших молодых пациентов, у которых все другие виды лечения не дают положительных результатов», — говорит ведущий автор, доктор медицинских наук Шеннон Л. Мод.-  «Наши данные показывают, что мы можем не только добиться долгосрочных ремиссий, но и продлить жизнь наших пациентов. Персонализированные клетки, которые борются с раком, могут оставаться в организме месяцами или даже годами, эффективно выполняя свою работу». »

В среднем, Т-клетки с химерными рецепторами антигена оставались в организме пациентов 20 месяцев после единственной инъекции. Наиболее серьезным побочным эффектом оказался синдром выброса цитокинов, проявившийся в сильном жаре, мышечных болях, неврологических симптомах и затрудненном дыхании. Примерно половине участников испытаний потребовалась медицинская помощь после осложнений, но их последствия оказались кратковременными.

«Некоторые из наших пациентов серьезно заболели, но большая часть токсических эффектов оказалась кратковременной и обратимой, и давала возможность нашим больным добиться продолжительной, полной ремиссии. Это крайне благоприятный исход для детей, у которых до сих пор было мало шансов на выживание», — говорит Стефан Групп, директор программы раковой иммунотерапии Педиатрической больницы Филадельфии.

Исследовательская группа проводит постоянные клинические испытания, изучая способы смягчения серьезных побочных эффектов и преодоления рецидива.

[quote font_size=»19″ bgcolor=»#ffffff» bcolor=»#dd3333″]

Новый проект от Tesla: в Австралии 50 000 домов получат солнечные крыши и батареи Powerwalls

[/quote]

От редакции: 

Существенным ограничением генной терапии является ее высокая стоимость. Одну инъекцию препарата Novartis будут продавать за сотни тысяч долларов, из за того, что препараты Kymriah требуют индивидуального подхода, квалифицированного персонала и наблюдения за ходом лечения, а рынок у этой технологии не большой.